Θεραπεία για πλήθος νευροεκφυλιστικών νόσων

Δύο φάρμακα σταμάτησαν τον θάνατο των εγκεφαλικών κυττάρων σε ποντίκια - ξεκινούν σύντομα κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους

ΔΗΜΟΣΙΕΥΣΗ:  20/04/2017 18:18

Τα δύο φάρμακα αποδείχθηκαν πλήρως αποτελεσματικά σε ποντίκια και αναμένεται να δοκιμαστούν σύντομα σε ανθρώπους

 

Λονδίνο 
Μια θεραπεία η οποία μπορεί να βάλει «φρένο» σε όλες τις νευροεκφυλιστικές νόσους του εγκεφάλου, συμπεριλαμβανομένης της άνοιας, πιστεύουν ότι ανακάλυψαν επιστήμονες του Ιατρικού Ερευνητικού Συμβουλίου της Βρετανίας (Μedical Research Council, MRC).
Το 2013 ομάδα του MRC κατάφερε για πρώτη φορά να σταματήσει τον θάνατο των εγκεφαλικών κυττάρων σε μοντέλα ζώων. Ωστόσο η ουσία που χρησιμοποίησε αποδείχθηκε ότι δεν μπορεί να χρησιμοποιηθεί στον άνθρωπο καθώς προκαλούσε οργανική βλάβη.
Τώρα οι ερευνητές ανακάλυψαν δύο φάρμακα τα οποία έχουν την ίδια προστατευτική δράση στον εγκέφαλο ενώ παράλληλα χρησιμοποιούνται ήδη με ασφάλεια σε ανθρώπους. «Αυτό είναι πράγματι εκπληκτικό» ανέφερε στην ιστοσελίδα του BBC η καθηγήτρια Τζιοβάνα Μαλούτσι από τη Μονάδα Τοξικολογίας του MRC στο Λέστερ. Η καθηγήτρια και οι συνεργάτες της επιθυμούν να ξεκινήσουν σύντομα κλινικές δοκιμές με χρήση των δύο φαρμάκων σε ασθενείς με άνοια και ελπίζουν να έχουν αποτελέσματα στα επόμενα δύο ως τρία έτη.
Στο στόχαστρο οι φυσικοί μηχανισμοί άμυνας των κυττάρων
Η νέα φαρμακευτική προσέγγιση επικεντρώνεται στους φυσικούς μηχανισμούς άμυνας που διαθέτουν τα νευρικά κύτταρα του εγκεφάλου. Όταν ένας ιός εισβάλλει σε ένα νευρικό κύτταρο στον εγκέφαλο οδηγεί σε παραγωγή και συσσώρευση ιικών πρωτεϊνών. Τα κύτταρα αντιδρούν «κλείνοντας» τους «διακόπτες» της παραγωγής πρωτεϊνών προκειμένου να σταματήσουν την εξάπλωση του ιού. Μια παρόμοια διαδικασία λαμβάνει χώρα σε ό,τι αφορά και πολλές νευροεκφυλιστικές νόσους οι οποίες προκαλούν την παραγωγή ελαττωματικών πρωτεϊνών που με τη σειρά τους ενεργοποιούν τους ίδιους μηχανισμούς άμυνας στον εγκέφαλο. Και σε αυτήν την περίπτωση τα εγκεφαλικά κύτταρα σταματούν την παραγωγή πρωτεϊνών, αλλά το πράττουν για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα ώστε τελικώς πεθαίνουν τα ίδια από ασιτία. Το αποτέλεσμα είναι να εκδηλώνονται πολύ σοβαρά προβλήματα στη μνήμη, στην κίνηση, στη λεκτική επικοινωνία των ασθενών – σε κάποιες περιπτώσεις ο πάσχων τελικώς πεθαίνει.
Η διαδικασία αυτή πιστεύεται ότι αφορά πολλές μορφές νευροεκφυλισμού, έτσι το να παρέμβει κάποιος στον συγκεκριμένο μηχανισμό εκτιμάται ότι μπορεί να προσφέρει θεραπεία για πλήθος νευροεκφυλιστικών νόσων.
Σε αρχικά πειράματα που διεξήχθησαν πριν από τέσσερα χρόνια οι ερευνητές του MRC χρησιμοποίησαν μια ουσία η οποία απέτρεπε την ενεργοποίηση του μηχανισμού άμυνας των νευρικών κυττάρων του εγκεφάλου. Με την ουσία αυτή φάνηκε ότι μπορεί να σταματήσει η εξέλιξη της νόσου prion σε ποντίκια – ήταν η πρώτη φορά που σε ζωικό μοντέλο επετεύχθη η αναστολή της εξέλιξης νευροεκφυλιστικής νόσου. Περαιτέρω πειράματα έδειξαν ότι η συγκεκριμένη προσέγγιση μπορεί να είναι αποτελεσματική ενάντια σε ένα ευρύ φάσμα νευροεκφυλιστικών νοσημάτων. Τότε τα ευρήματα είχαν χαρακτηριστεί ως «ορόσημο» στο πεδίο των νευροεκφυλιστικών νοσημάτων παρότι η ουσία που χρησιμοποιήθηκε στα ζώα αποδείχθηκε τοξική για το ανθρώπινο πάγκρεας.
Θεραπεία αποτελεσματική στον άνθρωπο
Εκτοτε η ερευνητική ομάδα δοκίμασε περισσότερες από 1.000 υπάρχουσες φαρμακευτικές ουσίες σε νηματώδεις σκώληκες, ανθρώπινα κύτταρα στο εργαστήριο αλλά και σε ποντίκια. Δύο εξ αυτών των ουσιών φάνηκε να προλαμβάνουν τόσο μια μορφή άνοιας όσο και τη νόσο prion αποτρέποντας τον θάνατο των εγκεφαλικών κυττάρων. Όπως ανέφερε η καθηγήτρια Μαλούτσι στο BBC «και οι δύο ουσίες παρείχαν υψηλή προστασία και απέτρεπαν τα προβλήματα μνήμης, την παράλυση αλλά και τη δυσλειτουργία των εγκεφαλικών κυττάρων».
Το γνωστότερο από τα δύο φάρμακα είναι η ουσία τραζοδόνη που ανήκει στην κατηγορία των εκλεκτικών αναστολέων επαναπρόσληψης σεροτονίνης (SSRI) και λαμβάνεται ήδη από ασθενείς με κατάθλιψη. Το δεύτερο φάρμακο, με την προσωρινή ονομασία DBM, δοκιμάζεται αυτή τη στιγμή σε ασθενείς με καρκίνο.
Σύμφωνα με τις δηλώσεις της δρος Μαλούτσι «πρέπει να γίνουν τώρα κλινικές δοκιμές σε ανθρώπους ώστε να δούμε αν η επίδραση των δύο φαρμάκων θα είναι παρόμοια με εκείνη στα ζώα. Είναι σχεδόν απίθανο να επιτύχουμε ίαση με αυτή τη θεραπεία, αν όμως καταφέρουμε να σταματήσουμε την εξέλιξη μιας νόσου όπως η Αλτσχάιμερ, ουσιαστικώς θα τη μετατρέψουμε σε κάτι πολύ διαφορετικό, σε μια χρόνια νόσο με την οποία θα μπορεί να ‘συμβιώνει’ ο ασθενής».
Είναι σημαντικό να αναφερθεί πως παρότι η τραζοδόνη είναι ένα φάρμακο που ήδη λαμβάνεται ευρέως από ασθενείς, η ερευνήτρια υπογράμμισε ότι «ως επαγγελματίας, ως γιατρός και ως επιστήμονας, πρέπει να συμβουλέψω τους ασθενείς με νευροεκφυλιστικά νοσήματα να αναμένουν τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών προτού λάβουν το φάρμακο αυτό». 


ΑΝΑΔΗΜΟΣΙΕΥΣΗ ΑΠΟ ΤΟ ΒΗΜΑ 21/4/2017